FDA批准Idhifa(恩西地平)用于治疗携带IDH2突变的复发或难治性急性髓系白血病

2017年8月1日，美国食品药品监督管理局(FDA)批准Idhifa(恩西地平)用于治疗携带特定基因突变的成人复发或难治性急性髓系白血病(AML)患者。该药物获批时同步搭配了一款伴随诊断试剂——RealTimeIDH2检测试剂盒，用于检测AML患者IDH2基因的特定突变。

专业人士观点

FDA肿瘤卓越中心主任、药物评价与研究中心血液学和肿瘤产品办公室代理主任理查德·帕兹杜尔医学博士表示：“Idhifa是一种靶向治疗药物，满足了携带IDH2突变的复发或难治性AML患者未被满足的医疗需求。部分患者使用Idhifa治疗后实现了完全缓解，且对红细胞和血小板输注的需求也有所减少。”

关于急性髓系白血病

急性髓系白血病(AML)是一种进展迅速的癌症，起源于骨髓，会导致血液和骨髓中异常白细胞数量增多。美国国立卫生研究院下属国家癌症研究所估计，今年约有21,380人将被诊断为AML；2017年约有10,590名AML患者将死于该疾病。

Idhifa(恩西地平)是什么？

Idhifa是一种异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)抑制剂，通过阻断多种促进细胞增殖的酶发挥作用。若通过RealTimeIDH2检测试剂盒在患者血液或骨髓样本中检测到IDH2突变，则该患者可能符合Idhifa的治疗条件。

Idhifa的疗效在一项单臂临床试验中得到验证，该试验纳入了199名经RealTimeIDH2检测试剂盒确认携带IDH2突变的复发或难治性AML患者。试验的主要疗效指标包括：治疗后无疾病证据且血细胞计数完全恢复的患者比例(完全缓解，CR)，以及无疾病证据但血细胞计数部分恢复的患者比例(伴部分血液学恢复的完全缓解，CRh)。

不良反应与处方信息

不良反应

Idhifa的常见不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、胆红素水平升高(胆汁中的一种物质)和食欲减退。

孕妇或哺乳期女性不应使用Idhifa，因为该药物可能对发育中的胎儿或新生儿造成伤害。

处方信息

Idhifa的处方信息包含一项黑框警告：可能发生一种名为“分化综合征”的不良反应，若不及时治疗可能致命。分化综合征的症状可能包括发热、呼吸困难、急性呼吸窘迫、肺部炎症(影像学提示肺部浸润)、肺或心脏周围积液(胸腔积液或心包积液)、快速体重增加、水肿(周围水肿)或肝、肾及多器官功能障碍。一旦怀疑出现相关症状，医生应立即给予患者糖皮质激素治疗，并密切监测患者直至症状完全缓解。

Idhifa获得了FDA的优先审评资格，对于此类申请，FDA的目标是在6个月内完成审批——仅适用于那些经FDA评估后认为获批后能显著改善严重疾病的治疗、诊断或预防的安全性或有效性的药物。此外，Idhifa还获得了孤儿药资格，该资格旨在提供激励措施，以支持和鼓励罕见病治疗药物的研发。